7月7日，全球首个且唯一的血友病siRNA创新非因子疗法赛菲因®（芬妥司兰钠注射液）在广州开出全国首张处方。这标志着首个靶向降低抗凝血酶的血友病创新药物正式实现在华可及，破解血友病患者长期面临的“针头负担”“出血负担”双重困境，为患者更高质量生活提供重要支撑。
血友病是我国首批被纳入罕见病目录的疾病之一。患者因先天缺乏特定凝血因子，时刻面临自发性或创伤后过度出血的威胁。反复出血不仅带来剧痛，更会导致关节不可逆损伤、变形乃至残疾，严重颅内出血可直接危及生命。
据《中国血友病患者治疗模式与疾病负担研究报告》显示，血友病患者（重型占比80.29%）年均出血次数高达32次，平均每十天左右一次的出血频率构成患者面临的首要难关。
在传统规律替代治疗模式下，患者每年需接受约127次静脉注射。频繁的静脉穿刺带来的生理痛苦和治疗不便，形成显著的“针头负担”，严重影响治疗依从性和生活质量。长期治疗负担与出血风险的双重压力，使许多患者难以实现稳定的出血预防和关节保护。
据赛诺菲中国介绍，与传统因子替代治疗需频繁静脉注射不同，芬妥司兰钠注射液采用皮下注射方式，一年最少仅需6次注射，大幅降低治疗频次。在疗效方面，患者接受治疗后的年化出血率（ABR）和年化关节出血率（AJBR）分别低至3.7次和1.9次，实现了长期有效的出血与关节损伤控制。同时，无需按体重调整的用药方案减轻了大体重患者的经济压力。
《血友病治疗中国指南（2025年版）》指出，治疗的基本目标是保护关节、避免残疾，防止颅内出血等严重致命事件。芬妥司兰钠通过siRNA技术靶向降解抗凝血酶mRNA，从而降低血浆抗凝血酶水平以恢复机体自身的凝血再平衡，有效预防出血。关键性ATLAS Ⅲ期临床研究数据证实：与传统按需治疗相比，接受芬妥司兰钠治疗的无抑制物患者年均出血率降低71%，合并抑制物患者降低73%，证实其在获批人群中可提供长效、稳定的出血保护，且具有良好的安全性。
ATLAS Ⅲ期临床研究全球牵头研究者之一、南方医科大学南方医院血液科主任医师孙竞表示：“芬妥司兰钠注射液通过创新性的‘再平衡’机制，实现对伴或不伴抑制物的12岁及以上重型血友病A/B患者规律替代（常规预防）治疗全覆盖，推动血友病治疗模式实现重要变革。”
他补充，更重要的是，芬妥司兰钠注射液超长给药间隔真正回应了患者对低频次治疗、高生活自由度的核心需求，有助于显著提升长期治疗依从性，减少因治疗中断导致的不可逆关节损伤，让规律预防融入患者日常生活，保障患者行动能力与生活质量。
随着芬妥司兰钠注射液全国首张处方落地，这一全球创新血友病疗法正式进入在华可及阶段。同时，为了让患者真正实现“病有所医、医有所药、药有所保”，赛诺菲中国表示正积极携手多方伙伴，探索多层次支付保障体系，旨在打通新药落地的“最后一公里”，让这一突破性疗法切实惠及更多患者。
赛诺菲特药中国区总经理纪娴表示：“我们将持续以患者需求为原点，加速全球创新引入，并汇聚多方合力探索罕见病领域的可持续保障方案，让科学突破真正转化为患者实实在在的获益。”
南方+记者 唐亚冰
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